Das EU-RHAB RegisterForschung für Kleinkinder und Säuglinge mit bösartigen Tumoren

21.07.2016, 09.41 Uhr

„LICHTBLICKE“, offizielle Vereinsmagazin der „Elterninitiative krebskranker Kinder Augsburg - Lichtblicke e.V.“

Das Europäische Rhabdoidregister (EU-RHAB) wurde im Jahr 2007 gegründet um erstmals in strukturierter Form die Daten betroffener Patienten zu sammeln und eine einheitliche Therapieempfehlung zu entwickeln. Bis zu diesem Zeitpunkt waren die Säuglinge und Kleinkinder im Rahmen von Heilversuchen oder im Rahmen von Studien, die für andere Tumorarten entworfen worden waren, behandelt. Die Heilungsaussichten lagen bis vor kurzem bei deutlich unter 25%.

 

Die Meldedaten unseres EU-RHAB Registers am Schwäbischen Kinderkrebszentrum umfassen aktuell mehr als 300 Patienten und sind somit eine für Europa wenn nicht gar weltweit einzigartige Datensammlung dieser Tumoren. Für ca. 128 Kinder stehen vollständige Daten zu klinischen Faktoren (Alter, Geschlecht, Ausbreitung usw.), zur Therapie und dem Ausgang der Behandlung zur Verfügung. Die Daten zur molekulargenetischen Untereinteilung werden vervollständigt.

 

Erstmals können wir nun Angaben zur Häufigkeit und zum Überleben der Kinder machen. In Deutschland erkranken jährlich 15 Kinder an einem rhabdoiden Tumor des Gehirns (AT/RT). Die rhabdoiden Tumoren der Nieren oder Weichgewebe sind mit je 2 bzw. 6 Neuerkrankungen pro Jahr deutlich seltener. Der Erkrankungszeitpunkt für AT/RT liegt zwischen 1 und 3 Jahren und ist jenseits des 6. Lebensjahres eine Seltenheit. Bei 20% der untersuchten Patienten wurde bei der Diagnose eine krankmachende Mutation in allen Körperzellen festgestellt und in 41% wurden Metastasen ermittelt. Bei lediglich 32% der betroffenen Kinder gelang auf Anhieb eine komplette Entfernung des Tumors.

 

Da über 60% der Rückfälle unter Therapie auftreten, diese Rückfälle extrem schlechte Heilungsaussichten haben und eine weitere Intensivierung der Therapie kaum möglich erscheint, werden dringend neue Ansätze unter Einbeziehung neuer Medikamente benötigt (Frühwald et al Neuro Oncol 2016). Die Grundlage künftiger Medikamentenentwicklungen für rhabdoide Tumoren sind zum einen Erkenntnisse aus Hochdurchsatzanalysen mit der Aufdeckung molekular definierter Untergruppen, zum anderen Untersuchungen zur abweichenden Wachstumsregulation durch verschiedene Enzyme (z.B. Aurorakinase A , EZH2, DNMT u.a.).

 

Aktuelle Projekte unseres EU-RHAB Registers

 

Rhabdoid 2007: Die Daten der ersten Patienten, die nach unserem „Rhabdoid 2007“ Protokoll behandelt wurden und eine bis zu 9-jährige Nachbeobachtungs-

zeiten aufweisen, wurden eben veröffentlicht publiziert. Die 6-Jahresüberlebensraten warenh erstmals deutlich verbessert und lagen bei ca. 45%. Auf dieser Datenbasis können nun unterschiedliche Fragestellungen bezüglich Faktoren, die das Überleben beeinflussen bearbeitet werden um zukünftig wirksamere Therapien zu entwickeln.

 

Angeborene Rhabdoide Tumoren: Die Behandlung von Neugeborenen mit Rhabdoiden Tumoren stellen eine besondere Herausforderung dar. Die angeborenen Rhabdoiden Tumoren, die innerhalb der ersten 28 Tage des Lebens festgestellt wurden, wurden immer wieder als fast zwangsläufig tödlich berichtet. Wir haben Daten von 42 Patienten aus Frankreich, Russland und des EU-RHAB Registers gesammelt.

Die Behandlung von Neugeborenen mit Rhabdoiden Tumoren ist nach wie vor eine große Herausforderung aus. Die Prognose ist in der Regel schlecht wegen der extremen Anfälligkeit der betroffenen Säuglinge und in vielen Fällen wird die Therapie nur mit palliativer Absicht initiiert. Dennoch ist ein Therapieerfolg nicht nur auf anekdotische Fälle beschränkt, sondern sollte in jedem Fall versucht werden!

 

Eines unsere Highlights in diesem Jahres war die Freischaltung unserer Website: www.rhabdoid.de, auf der aktuelle Informationen zu Rhabdoiden Tumoren für betroffene Familien aber auch fachmedizinisches Personal zu finden sind.

 

Unser EU-RHAB Team hat sich in letzter Zeit verändert. Es besteht aus einer medizinischen Dokumentarin (Frau Neumayer), einer Sekretärin (Frau Lechner), zwei Studienärztinnen (Frau Dr. Nemes und Frau Zlatic) und dem Studienleiter (Herrn Professor Dr. Dr. M. Frühwald) mit Sitz am Klinikum Augsburg.

 

Wir arbeiten intensiv an neuen Behanldungsmöglichkeiten. Dabei werden verschiedene innovative Medikamente, die zielgerichtet auf den Entstehungsmechanismus abzielen, berücksichtigt. Dieses ist ein vielversprechender Weg, um in Zukunft die Heilungsaussichten weiter zu verbessern. Dafür ist die intensive Vernetzung europäischer Länder notwendig.

 

Unsere wichtigste Herausforderung und Aufgabe für die Zukunft ist es, die Ursachen der Erkrankungen auf molekularbiologischer Ebene aufzuklären und gezielte Ansätze zur Behandlung aufzudecken und spezifisch für die Kinder zu entwickeln und anzuwenden.

Die Erfahrungen der letzten Zeit zeigen, dass Abfallprodukte aus der Erwachsenenonkologie nur in den seltensten Fällen zielführend und erfolgreich bei Kindern angewendet werden können. Viele der Heilsversprecher der kleinmolekularen Medizin erweisen sich im Nachhinein oder im weiteren Verlauf für unsere jungen Patienten als Enttäuschung.

 

Wir sind davon überzeugt, dass lediglich neue Medikamente, wie z. B. gezielt auf einzelne Gen-Veränderungen abgerichtete Medikamente in Kombination mit Chemotherapie die Heilungsraten weiter verbessern können.

Unsere Aufgabe ist es sein, auf die Gesetzgeber und die pharmazeutische Industrie einzuwirken, die Belange von Kindern und Jugendlichen in besonderem Maße zu berücksichtigen und unter Wahrung der besonderen Schutzbedürftigkeit von Kindern und Jugendlichen die entsprechenden Medikamente möglichst rasch in die klinische Anwendung zu bringen.

 

Diese anspruchsvollen Ziele sind nur mit Ihrer Hilfe und Unterstützung zu erreichen. Nur gemeinsam können wir Krebs bei Kinder und Jugendlichen besiegen!

 

 

 

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